美國首批基因編輯人類胚胎“浮出水面”

據《麻省理工技術評論》雜志網站7月26日報道，美國俄勒岡健康與科學大學（OHSU）研究人員利用CRISPR技術，對大批單細胞胚胎的DNA進行了基因編輯。這是美國首次對人類胚胎開展的基因編輯研究。

美國首例人類胚胎基因編輯研究

OHSU科學家舒克拉特·米塔利波夫領導了這次研究，他拒絕對實驗結果進行評論，並表示是否公布還沒最后決定。但實驗組其他科學家証實，他們確實利用CRISPR技術對人類胚胎進行了編輯。實驗組核心成員、美國索克生物研究所的吳軍對媒體表示：“據我所知，這是美國首例對人類胚胎開展的基因編輯研究。”

出生於哈薩克斯坦的米塔利波夫，被譽為靈長類胚胎干細胞研究領域的泰斗級人物，多年來取得了多項突破性成就。2007年，他領導的研究小組首次克隆出猴子，隨后利用不同猴子的細胞制作出猴子的混合胚胎，並植入母猴體內成功孕育。2013年，他的實驗室通過克隆技術制造出人類胚胎，這種技術可作為全新方法，為特定患者制造干細胞。

雖然此次編輯的胚胎在實驗室發育隻有幾天，也沒有植入子宮，但這項研究被認為從兩個方面取得了新突破：一是該實驗的胚胎數量最多，超過了之前報道的別國科學家編輯的胚胎數﹔二是實驗証明，在糾正導致遺傳性疾病的缺陷基因過程中，CRISPR技術既安全又高效。

証明CRISPR編輯胚胎安全高效

在對人類胚胎進行基因編輯的研究中，科學家們的主要目的是想証明，他們能消除或更正導致地中海貧血等遺傳性疾病的基因。這類“生殖基因工程”技術，一旦對患病兒童的基因進行修飾，這些變為正常的基因能通過生殖細胞遺傳給后代，不只是從“標”上治愈病症，更能從“根”上消滅病因。

但在去年報道的一些胚胎編輯實驗中，由於胚胎數量的局限，實驗結果顯示，CRISPR編輯胚胎既能帶來脫靶效應，在錯誤位點編輯基因，具有“不安全性”﹔又不能對所有胚胎細胞的目標DNA進行編輯，一部分沒有成功編輯的細胞“混雜”其中，意味著CRISPR編輯胚胎的效率不高，不能100%編輯。

米塔利波夫團隊這次的實驗推翻了以上結論，証明CRISPR技術在編輯胚胎時完全能避免脫靶性副作用和沒被編輯細胞的“混雜”。一位熟悉該研究的內部人士表示，他們這次利用攜帶遺傳性基因突變的男性生殖細胞，體外培育出數十個胚胎，胚胎數量超過了之前的研究規模。“他們通過向即將開始受精形成胚胎的卵細胞注射可編輯基因的化學物質，從原理上証明，CRISPR編輯胚胎完全可行。新研究比之前的任何同類研究都更進了一步。”

研究符合美國科學院報告倡議

多年來，面對別國科學家相繼在胚胎編輯這一廣受爭議的領域公布實驗結果，美國科學家卻隻能懷著復雜的心情在一邊觀望，他們或驚嘆、或羨慕，有時對可能的風險提出警告。一些批評人士擔心，這類對生殖細胞進行編輯的實驗，會為“設計嬰兒”打開閘門，通過基因增強編輯技術為小孩帶來某些特長。

但米塔利波夫團隊這次對人類胚胎進行編輯，完全符合美國科學院今年2月出台的建議性報告。該報告首次允許“設計嬰兒”，可利用CRISPR技術對胚胎、精子或卵子等生殖細胞進行基因修飾，但要以預防先天性遺傳病為目的。報告也嚴禁將基因編輯技術用於基因增強目的，即越過治病的界限改善外貌或智力，這些行為會帶來社會不公。

在美國，國會禁止一切利用編輯胚胎孕育嬰兒的人工受孕行為，美國衛生與人類服務部出台法律，嚴禁批准任何此類臨床試驗。盡管美國官方出於宗教和倫理目的設置了種種障礙，但米塔利波夫的研究這次“浮出水面”，表明在設計基因編輯嬰兒方面，“潛伏”的美國科學家們一直在關注並實踐著，他們不甘落后。（記者 聶翠蓉）