美國首個基因療法獲准上市 白血病等有望迎來治愈拐點

美國食品與藥物管理局（FDA）30日通過官網宣布，美國第一個基因療法獲准正式上市。這種CAR-T細胞療法被批准授予諾華制藥以商品名Kymiah用於臨床，治療25歲以下青少年兒童復發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）。

FDA在官網稱，這次批准是一次歷史性行動，將為癌症和其他致命性嚴重疾病開創全新療法。FDA局長斯科特·戈特利布表示：“我們正在進入一個全新的醫療創新前沿：利用患者自身細胞攻克癌症等致命性疾病。基因和細胞療法等新技術或將為醫學領域帶來革命性變化，許多難治性疾病將迎來治愈拐點。”

CAR-T是涉及對患者T細胞進行基因技術處理的個性化療法，利用每位患者自身T細胞對其進行定制治療。患者T細胞被提取收集后冷凍保存，送往諾華公司的制造中心，在那裡利用基因技術，向T細胞內插入一種能編碼嵌入抗原受體（CAR）這種特定蛋白的新基因，之后這些插入新基因的T細胞由各個診療中心重新輸回患者體內。由於CAR能與白血病細胞表面的特定抗原CD19結合，基因修飾后的T細胞能精准地靶向白血病細胞並將其殺死。

2012年，一位名叫艾米麗的小女孩因化療后復發，成為第一個接受CAR-T治療的患者，5年來她依然健在，成為CAR-T療效的有力証據。在63例青少年兒童患者參與的CAR-T臨床試驗中，83%的患者接受治療后3個月內病情大大緩解﹔6個月后，89%的患者存活﹔而治療一年后，存活率為79%。

在美國，B細胞急性淋巴細胞白血病是一種最常見的兒童癌症，大約每年有3100名20歲以下患者被確診。患者此前隻能選用化療和干細胞療法，但大多數患者無法治愈，而少數被宣布臨時治愈的病人，病情往往會再次復發。臨床試驗效果驚人的CAR-T療法投入使用后，將為患者提供全新的治療選擇。（記者聶翠蓉）